Novartis despidió a los dos principales científicos de su división de terapia génica poco después de que el CEO Vas Narasimhan se enteró de la falsificación interna de datos, que se ha convertido en un escándalo para la empresa.
La compañía dijo anteriormente que estaba “en el proceso de cambio” de los científicos en la compañía pero no los habían identificado. En una declaración el miércoles, Sin dar detalles, Novartis anunció que había designado un nuevo director científico para su subsidiaria AveXis y que los científicos Brian y Allan Kaspar, “no habían estado involucrados en ninguna operación en AveXis desde principios de mayo de 2019”.
Una persona relacionada con el caso hizo declaraciones al portal STATNews, bajo condición de anonimato y confirmó que la partida de los hermanos Kaspar, estaba relacionada con la manipulación de datos relacionada con la terapia génica Zolgensma.
Zolgensma, es un tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal (AME), la principal causa genética de muerte en bebés. Zolgensma se aplica en una una sola dosis y tiene un precio de 2,1 millones de dólares. Este tratamiento obtuvo la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos el 24 de mayo, pero Novartis no informó a los reguladores sobre la manipulación de datos sino hasta el 28 de junio.
La Atrofia Muscular Espinal es una enfermedad rara y es de origen genético que afecta de manera grave la movilidad y capacidad respiratoria de los bebés que la padecen. La AME afecta a uno de cada 10 mil nacimientos en el mundo y se calcula que en Estados Unidos, afecta a unos 400 bebés cada año. Desde su aprobación, a Zolgensma se le catalogó como un medicamento huérfano, porque bajo condiciones normales de mercado, la industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y comercializar productos destinados a un pequeño número de pacientes.
Sin embargo, con la aprobación de Zolgensma, Novartis esperaba obtener ventas anuales por 1,800 millones de dólares al año.
La compañía ha dicho que estaba esperando los resultados de una investigación interna, pero Novartis aparentemente sabía lo suficiente sobre el tema como para despedir a los hermanos Kaspar más de un mes antes de informar a los reguladores.
Brian y Allan Kaspar fueron el director científico y vicepresidente de AveXis, respectivamente. Novartis compró AveXis por $ 8.7 mil millones el año pasado. Brian Kaspar, cofundador, ganó $ 383 millones de sus acciones en la compañía a través del acuerdo.
El escándalo de Zolgensma salió a la luz la semana pasada cuando la FDA advirtió a Novartis por su comportamiento y amenazó con “sanciones civiles o penales” relacionadas con el tema. Narasimhan defendió la decisión de la compañía y dijo que “todos en nuestra organización pueden estar orgullosos de que hayamos intentado hacer lo correcto en este caso”. Narasimhan describió la falsificación de datos como “un incidente aislado”. Novartis ha dicho que es su procedimiento estándar para investigue los problemas antes de informar a la FDA sobre ellos.
Los legisladores estadounidenses han criticado duramente a Novartis y exigieron detalles sobre la investigación interna y la decisión de cuándo informar a la FDA.
El presidente del Comité de Finanzas del Senado, Chuck Grassley, exigió a la FDA tener acceso a los informes internos de Novartis que revelan el momento preciso en el que el grupo se dio cuenta de la manipulación de los datos. Novartis tiene hasta el 23 de agosto para responder por este caso.
Los datos manipulados provienen de una prueba aplicada en animales previos a las pruebas clínicas. Si la agencia FDA hubiera sabido sobre la manipulación, habría retrasado la aprobación de Zolgensma, según el Dr. Wilson Bryan, director de la división de la FDA que revisó la terapia génica de Novartis.
Tanto Novartis como la FDA han dicho que los datos falsificados no tienen relación con la seguridad o la eficacia de la versión aprobada de Zolgensma.
La compañía anunció el miércoles que Page Bouchard, un doctor en medicina veterinaria con 27 años de experiencia en la industria, asumirá ambos roles que anteriormente tenían los Kaspars. Bouchard fue recientemente el jefe global de seguridad preclínica en los Institutos Novartis para la Investigación Biomédica.
